Produits
Le lumacaftor est disponible dans le commerce en combinaison fixe avec le potentiateur CFTR ivacaftor sous forme de pellicule tablettes (Orkambi). Le médicament a été approuvé dans l'UE et aux États-Unis en 2015 et dans de nombreux pays en 2016.
Structure et propriétés
Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) existe sous forme de blanc poudre qui est pratiquement insoluble dans d'eau.
Effets
Le lumacaftor (ATC R07AX30) améliore la stabilité conformationnelle du F508del-CFTR (Fibrose Kystique Transmembrane Conductance Regulator), entraînant une augmentation du transport du transporteur de chlorure à la surface cellulaire. Cela augmente le concentration de la protéine dans le membrane cellulaire. Le lumacaftor a une demi-vie d'environ 26 heures.
Les indications
Pour le traitement des patients avec fibrose kystique avec la mutation F508del dans le -gène (porteurs homozygotes).
Dosage
Selon le RCP. Tablettes sont pris le matin et le soir (toutes les 12 heures) avec un repas contenant des graisses.
Contre-indications
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Interactions
Le lumacaftor est un puissant inducteur du CYP3A ainsi qu'un inhibiteur ou un inducteur de P-glycoprotéine et peut donc affecter le métabolisme d'autres médicaments.
Les effets indésirables
Les effets indésirables potentiels les plus courants de l'association fixe comprennent:
- Troubles respiratoires (dyspnée), rhinopharyngite, voies respiratoires infections.
- Nausée, diarrhée, flatulence.
- Fatigue
- Démangeaison de la peau