Syndrome myélodysplasique: traitement médicamenteux

Cibles thérapeutiques

  • Soulagement des symptômes
  • Préservation et amélioration de la qualité de vie
  • Prolongation du temps de survie

Recommandations thérapeutiques

Thérapie à faible risque syndrome myélodysplasique.

En présence de cytopénie de bas grade (diminution du nombre de cellules) et en fonction de l'âge et des comorbidités (maladies concomitantes), il suffit d'observer ou d'attendre dans un premier temps («watch and wait») chez ces patients. Habituellement, un anémie est le déclencheur pour démarrer thérapie.

  • Thérapie de soutien
    • Transfusions (érythrocytes, plaquettes) orientées vers les symptômes - voir «Autre traitement»
    • Pour les infections: précoce administration de large spectre antibiotiques (prophylactique administration n'est pas recommandé).
    • Cave: ne donnez pas de stéroïdes et de préférence pas d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS)!
  • Utilisation de facteurs de croissance - érythropoïétine thérapie (OEB thérapie).
    • Pour corriger l'hématopoïèse mal dirigée (sang formation).
    • Indications:
      • Anomalie 5q (del (5q)) et / ou.
      • SEPO <500 mU / mL et / ou
      • <2 EC (rouge sang concentrés cellulaires) par mois.
    • Utilisation de: rHuEpo (humain recombinant érythropoïétine) (40-60,000 500 U / sem. Sc) ou de la darbepoetin (2 µg toutes les 3-XNUMX semaines).
    • Dans les épisodes fébriles neutropéniques (épisodes fébriles associés à une diminution granulocytes neutrophiles/ appartient au blanc sang groupe cellulaire dans le sang): facteurs de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF).
    • In thrombocytopénie (réduction du nombre de Plaquettes / plaquettes): agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine romiplostim et eltrombopag.
  • Thérapie immunomodulatrice
    • Indications:
      • Patients atteints de SMD dans le groupe à risque «faible» ou «intermédiaire» et anomalie 5q (del (5q)); et
      • SEPO ≥ 500 mU / mL et
      • <2 CE (concentrés de globules rouges) par mois.
    • Utilisation de: Lénalidomide (Lettre de la main rouge: nouvelle note importante sur la réactivation des infections virales).
    • La fréquence des transfusions nécessaires peut être réduite. Il se peut également qu'aucune autre transfusion ne soit nécessaire.
    • D'autres mesures thérapeutiques se sont révélées insuffisamment efficaces ou inappropriées pour ces patients.
  • Thérapie immunosuppressive
    • Indications:
      • Âge <60 ans
      • Blastes dans la moelle osseuse <5
      • Cytogénétique normale
      • Dépendant de la transfusion
    • Utilisation de: globuline antithymocyte (ATG) ou CsA.

Thérapie à haut risque syndrome myélodysplasique.

  • Chimiothérapie - si aucun donneur de cellules souches approprié n'est disponible.
    • Réduire l'excès de blastes (cellules jeunes, pas encore finalement différenciées).
    • Indications:
    • Utilisation de: 5-azacitidine (Instructions de dosage: tant que la 5-azacitidine est efficace et qu'aucune toxicité grave (toxicité) ne se produit).
    • Prolongation significative du taux de survie global!
  • Polychimiothérapie intensive (protocoles d'induction AML) - pas une option de traitement établie pour les patients atteints de SMD à haut risque!
    • Indication:
      • Patients à haut risque <70 ans sans comorbidités (maladies concomitantes), compte tenu du rapport bénéfice / risque.
    • Environ 60% de rémissions complètes

Autres ingrédients actifs

  • Luspatercept (mode d'action: Ligand trap: attire et piège hormones qui suppriment l'érythropoïèse (processus de formation et de développement de érythrocytes/ globules rouges)): une étude de phase III a démontré qu'environ 38% des participants prenant du luspatercept n'avaient pas besoin d'un transfusion sanguine pendant au moins 8 semaines (placebo groupe: 13%); 28% des patients prenant le médicament étaient même sans transfusion pendant plus de 12 semaines (groupe placebo: 8%).