Fibrose kystique: causes et traitement

Symptômes Dans la mucoviscidose (FK, mucoviscidose), différents systèmes organiques sont touchés, ce qui entraîne un tableau clinique hétérogène avec des symptômes de gravité variable : Voies respiratoires inférieures : toux chronique avec formation de mucus visqueux, obstruction, maladies infectieuses récurrentes, p. inflammation, remodelage des poumons (fibrose), pneumothorax, insuffisance respiratoire, essoufflement, respiration sifflante, manque d'oxygène. Supérieur … Fibrose kystique: causes et traitement

Élexacaftor

Produits L'Elexacaftor a été approuvé aux États-Unis en 2019 et dans de nombreux pays en 2020 en tant qu'association à dose fixe avec le tezacaftor et l'ivacaftor sous forme de comprimés pelliculés (Trikafta). Dans la dose du matin, les trois ingrédients actifs sont inclus. À la dose du soir, uniquement de l'ivacaftor. Structure et propriétés L'Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) existe … Élexacaftor

Lumacaftor

Produits Le lumacaftor est disponible dans le commerce en association fixe avec le potentialisateur CFTR ivacaftor sous forme de comprimés pelliculés (Orkambi). Le médicament a été approuvé dans l'UE et aux États-Unis en 2015 et dans de nombreux pays en 2016. Structure et propriétés Le lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) existe sous forme de poudre blanche qui est pratiquement… Lumacaftor

Tézacaftor

Produits Le tezacaftor a été approuvé aux États-Unis et dans l'UE en 2018 et dans de nombreux pays en 2019 en association fixe avec l'ivacaftor précédemment enregistré sous forme de comprimés pelliculés (Symdeko). En 2020, une association fixe avec le tezacaftor, l'élexacaftor et l'ivacaftor a été approuvée (Trikafta). Structure et propriétés Le Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) existe sous forme de … Tézacaftor