Fibrose kystique: causes et traitement

Symptômes Dans la mucoviscidose (FK, mucoviscidose), différents systèmes organiques sont touchés, ce qui entraîne un tableau clinique hétérogène avec des symptômes de gravité variable : Voies respiratoires inférieures : toux chronique avec formation de mucus visqueux, obstruction, maladies infectieuses récurrentes, p. inflammation, remodelage des poumons (fibrose), pneumothorax, insuffisance respiratoire, essoufflement, respiration sifflante, manque d'oxygène. Supérieur … Fibrose kystique: causes et traitement

Ivacaftor

Produits Ivacaftor a été approuvé par la FDA et l'EMA en 2012 et par Swissmedic en 2014 sous forme de comprimés pelliculés (Kalydeco). Une combinaison fixe avec le lumacaftor (Orkambi) est également disponible. En 2016, un granulé a également été approuvé. En 2018, l'association avec le tezacaftor a été approuvée aux États-Unis et dans l'UE (Symdeko, Symkevi). En 2020, un… Ivacaftor

Lumacaftor

Produits Le lumacaftor est disponible dans le commerce en association fixe avec le potentialisateur CFTR ivacaftor sous forme de comprimés pelliculés (Orkambi). Le médicament a été approuvé dans l'UE et aux États-Unis en 2015 et dans de nombreux pays en 2016. Structure et propriétés Le lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) existe sous forme de poudre blanche qui est pratiquement… Lumacaftor