Produits
La cerliponase alfa a été approuvée aux États-Unis en 2017 sous forme de solution injectable (Brineura). Le prix extrêmement élevé du médicament est controversé.
Structure et propriétés
La cerliponase alfa est une tripeptidyl peptidase 1 recombinante (rhTPP1) produite par des méthodes biotechnologiques.
Effets
La cerliponase alfa remplace l'enzyme tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) insuffisamment active chez les patients atteints de la maladie. Le traitement peut ralentir la progression de la maladie et stabiliser les patients.
Les indications
Pour le traitement de la lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardive (maladie NCL2 / maladie CLN2). Il est également appelé pédiatrique démence. Il s'agit d'une maladie de stockage lysosomique autosomique récessive, neurodégénérative très rare et sévère, qui survient chez les enfants âgés d'environ deux à quatre ans. Cela se manifeste dans troubles de la parole, convulsions, troubles du mouvement, démence, cécité, et prend finalement une issue fatale à environ huit à douze ans, entre autres symptômes.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est administré dans le liquide céphalo-rachidien (intraventriculaire).
