Structure et propriétés
Le petit ARN interférent (siRNA) est un court fragment d'ARN produit synthétiquement composé d'environ 21 à 25 nucléotides. L'ARNsi a une séquence complémentaire d'un ARNm cible dans le corps humain et est généralement administré sous forme double brin.
Effets
L'ARNsi spécifique de la séquence conduit à une dégradation sélective de l'ARNm complémentaire dans l'organisme. Ainsi, l'expression génique est inhibée et une protéine spécifique n'est pas produite, induisant indirectement un effet pharmacologique. Ce mécanisme physiologique est également connu sous le nom d'interférence ARN (ARNi) et est efficace jusqu'à une semaine. En principe, n'importe quel gène dans le corps peut être réduit au silence en utilisant cette approche, permettant une variété d'applications thérapeutiques. Un obstacle est le fait que l'ARNsi nu ne peut pas traverser les membranes cellulaires en raison de sa charge négative. De plus, l'ARN est dégradé enzymatiquement dans le sang et peut provoquer des effets secondaires. Par conséquent, la modification chimique de l'ARN et l'utilisation de systèmes modernes de délivrance de médicaments qui délivrent l'ARNsi à son site d'action et dans les cellules (appelées transfection) sont cruciales.
Agents actifs
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
