médicaments de thérapie génique

Onasemnogène-Abeparvovec

Produits Onasemnogene bebeparvovec a été approuvé aux États-Unis en 2019 en tant que suspension pour perfusion intraveineuse (Zolgensma). Structure et propriétés Il s'agit d'une thérapie génique utilisant le gène -, dans laquelle des virus de sérotype 9 adéno-associés (AAV9) sont utilisés comme vecteurs. Le gène est contenu sous forme d'ADN double brin dans la capside du … Onasemnogène-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Produits Alipogentiparvovec est approuvé dans l'UE en tant que solution injectable depuis 2012 (Glybera). Il s'agit de la première thérapie génique à être commercialisée en Europe. Le prix élevé du médicament est controversé. Structure et propriétés Le médicament contient une variante hautement active du gène de la lipoprotéine lipase (S447X) dans un vecteur viral. Celui-ci consiste… Alipogentiparvovec