Produits Onasemnogene bebeparvovec a été approuvé aux États-Unis en 2019 en tant que suspension pour perfusion intraveineuse (Zolgensma). Structure et propriétés Il s'agit d'une thérapie génique utilisant le gène -, dans laquelle des virus de sérotype 9 adéno-associés (AAV9) sont utilisés comme vecteurs. Le gène est contenu sous forme d'ADN double brin dans la capside du … Onasemnogène-Abeparvovec
Produits Voretigenneparvovec a été approuvé aux États-Unis en 2017, dans l'UE en 2018 et dans de nombreux pays en 2020 en tant que concentré et solvant pour la préparation d'une solution injectable (Luxturna). Structure et propriétés Voretigenneparvovec est la capside d'un vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 (AAV2). Il contient l'ADNc de… Voretigenneparvovec
Produits Alipogentiparvovec est approuvé dans l'UE en tant que solution injectable depuis 2012 (Glybera). Il s'agit de la première thérapie génique à être commercialisée en Europe. Le prix élevé du médicament est controversé. Structure et propriétés Le médicament contient une variante hautement active du gène de la lipoprotéine lipase (S447X) dans un vecteur viral. Celui-ci consiste… Alipogentiparvovec