Produits
Onasemnogene bebeparvovec a été approuvé aux États-Unis en 2019 en suspension pour perfusion intraveineuse (Zolgensma).
Structure et propriétés
Il s'agit d'une thérapie génique utilisant le -gène, dans laquelle le sérotype adéno-associé 9 (AAV9) virus sont utilisés comme vecteurs. Le gène est contenu sous forme d'ADN double brin dans la capside du virus non enveloppé. Le virus n'est pas capable de se répliquer.
Effets
Le but du traitement est d'introduire le gène SMN humain dans les noyaux cellulaires afin que suffisamment de protéine SMN fonctionnelle puisse être produite. L'ADN n'est pas intégré dans l'ADN de la cellule hôte. Il est présent dans les noyaux cellulaires sous la forme d'un soi-disant épisome stable. Onasemnogen abeparvovec traverse le sang-cerveau barrière et a un rapide déclenchement de l'action.
Les indications
Pour le traitement des enfants de moins de 2 ans atteints d'amyotrophie spinale (SMA) avec mutations bialléliques dans la survie neurone moteur 1 (SMN1).
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est administré en perfusion intraveineuse et en une seule doseL’ dose dépend du poids corporel.
Contre-indications
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Le potentiel le plus courant effets indésirables comprennent une augmentation des taux d'aminotransférase et vomissement. Sévère foie une maladie a été signalée. Des précautions appropriées doivent être observées.
