Produits
Alipogentiparvovec est approuvé dans l'UE en tant que solution injectable depuis 2012 (Glybera). C'était la première thérapie génique à être lancée en Europe. Le prix élevé du médicament est controversé.
Structure et propriétés
Le médicament contient une variante très active de la lipoprotéine lipase gène (S447X) dans un vecteur viral. Cela se compose de:
- Enveloppe protéique du virus adéno-associé sérotype 1 (AAV1).
- Promoteur du cytomégalovirus
- Marmotte hépatite élément régulateur post-transcriptionnel du virus.
- Séquences répétitives inversées terminales dérivées d'AAV2 (répétitions terminales inversées).
Effets
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) contient le gène de la lipoprotéine lipase, qui est produit dans le muscle après administration. Le virus ne peut pas se répliquer dans le corps et le gène n'est pas intégré dans l'ADN humain mais est localisé de manière extrachromosomique.
Les indications
Pour le traitement des lipoprotéines familiales lipase déficit (LPLD) avec poussées de pancréatite.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est injecté par voie intramusculaire dans les muscles des jambes une fois à plusieurs reprises.
Contre-indications
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Le plus courant possible effets indésirables comprendre jambe douleur, mal de tête, sensation de fatigueet augmentation de la température corporelle.
