Thérapeutique antisens

Nusinersen

Produits Nuusinersen a été approuvé aux États-Unis en 2016 et dans de nombreux pays et dans l'UE en 2017 en tant que solution pour injection intrathécale par ponction lombaire et en tant que premier médicament pour le traitement de l'AMS (Spinraza). Structure et propriétés Nuusinersen est un oligonucléotide antisens modifié. Effets Nuusinersen (ATC M09AX07) augmente la formation de la … Nusinersen

Eteplirsen

Produits Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) a été approuvé aux États-Unis en 2016 (Exondys 51). Structure et propriétés Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) est un phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO) qui se lie sélectivement à l'exon 51 du pré-ARNm. C'est un oligomère antisens de haut poids moléculaire. La séquence est complémentaire du segment… Eteplirsen