Produits
Nusinersen a été approuvé aux États-Unis en 2016 et dans de nombreux pays et dans l'UE en 2017 comme solution pour l'injection intrathécale par voie lombaire crevaison et comme premier médicament pour le traitement SMA (Spinraza).
Structure et propriétés
Nusinersen est un oligonucléotide antisens modifié.
Effets
Nusinersen (ATC M09AX07) augmente la formation de la protéine SMN pleine longueur. Il se lie au -pré-ARNm et favorise l'inclusion de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2. Cela permet la formation d'une protéine SMN fonctionnelle. La demi-vie dans le LCR est de 135 à 177 jours.
Les indications
Pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale associée à la 5q (SMA).
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est administré par voie intrathécale sous forme de lombaire crevaison car il ne traverse pas le sang-cerveau barrière.
Contre-indications
- Hypersensibilité
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Interactions
Drogue-drogue interactions via le CYP450 enzymes ou les transporteurs sont considérés comme peu probables.
Les effets indésirables
Le potentiel le plus courant effets indésirables inclure inférieur et supérieur voies respiratoires infections et constipation.
