Produits
Tisagenlecleucel (Kymriah, suspension cellulaire pour perfusion) a été approuvé comme première thérapie génique aux États-Unis en 2017 et dans l'UE et de nombreux pays en 2018. Le médicament a été initialement développé par Novartis à l'Université de Pennsylvanie. Le prix élevé de la thérapie est controversé.
Mécanisme d'action
Tisagenlecleucel est une thérapie à cellules CAR-T. CAR signifie (récepteur d'antigène chimérique). Il s'agit d'un traitement individualisé dans lequel des cellules T cytotoxiques sont obtenues à partir de chaque patient sang. Ces cellules sont génétiquement modifiées pour cibler et détruire l'antigène CD19 sur les cellules B. Les CAR sont responsables de la liaison. Les cellules T sont multipliées et administrées au patient sous forme de perfusion. Les CAR sont une fusion protéines qui contiennent un domaine de liaison à l'antigène dérivé d'un anticorps monoclonal (domaine anti-CD19). C'est une cellule cancer l'immunothérapie. Les lentivirus sont utilisés pour le transfert de gènes.
Les indications
- Pédiatrique, jeune adulte: lymphoblastique aiguë à cellules B leucémie (TOUS les cellules B).
- Adultes: grandes cellules B diffuses lymphome (DLBCL).
Dosage
Selon les informations professionnelles. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse.
Contre-indications
- Hypersensibilité
- Les contre-indications de la chimiothérapie pour la déplétion lymphocytaire doivent être notées
Toutes les précautions peuvent être trouvées sur l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Les effets indésirables possibles les plus courants comprennent:
- Cytokine syndrome de libération
- Maladies infectieuses
- Hypogammaglobulinémie
- Fever
- Diarrhée
- Manque d'appétit
- Hypotension
- Fatigue
- Troubles de la numération globulaire
