Éligglustat

Produits

Eliglustat est disponible dans le commerce sous forme de dur capsules (Cerdelga). Il a été approuvé dans de nombreux pays en 2020.

Structure et propriétés

Éliglustat (C23H36N2O4, Mr = 404.5 g / mol) est présent dans le médicament sous forme de tartrate d'éliglustat. Eliglustat est un analogue du glucocérébroside.

Effets

L'éliglustat (ATC A16AX10) est un inhibiteur spécifique de l'enzyme glucosylcéramide synthase. Cela réduit la formation et l'accumulation de glucocérébroside (glucosylcéramide). Maladie de Gaucher se caractérise par une carence en enzyme lysosomale bêta-glucocérébrosidase, qui dégrade le glucocérébroside en glucose et céramide. Cela conduit à une accumulation de glucocérébroside dans les cellules, principalement dans les macrophages.

Les indications

Pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de Maladie de Gaucher tapez 1.

Dosage

Selon le SmPC. En fonction de l'activité CYP2D6, capsules sont pris une ou deux fois par jour, indépendamment des repas.

Contre-indications

  • Hypersensibilité
  • Traitement avec des inhibiteurs du CYP (en fonction de l'activité du CYP2D6, voir FI).

Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.

Interactions

L'éliglustat est un substrat du CYP2D6 et du CYP3A4 et le médicament-médicament correspondant interactions sont possibles.

Les effets indésirables

L'effet indésirable possible le plus courant du traitement est diarrhée.