D'énormes quantités de médicaments sont prescrites et prises chaque année. Rien qu'en Allemagne, il y a environ 40,000 médicaments sur le marché. Les médicaments doivent être efficaces et inoffensifs, et leur qualité doit être garantie et reproductible. Par conséquent, pour qu'un médicament soit approuvé, il doit être testé pour ces caractéristiques en Allemagne depuis 1978.
Exigences élevées
Efficace, tolérable et sûr - ce sont les caractéristiques qui sont tenues pour acquises pour les médicaments à prendre, même en tant que patient. Afin de médicaments être officiellement certifié par l'Institut fédéral des médicaments et Dispositifs médicaux (BfArM) et donc approuvés pour une utilisation chez l'homme, ils doivent subir le long processus de dépistage des drogues. Ceci est régi en détail par les dispositions de la loi allemande sur les médicaments (AMG; §§ 21-37 et §§ 40-42), qui correspondent essentiellement aux principes révisés par l'Association médicale mondiale à Helsinki en 1964. Tous les essais cliniques doivent être examinés et approuvés par des comités d'éthique composés de médecins, d'avocats et de profanes avant de commencer.
La loi sur les médicaments
La version actuellement en vigueur du 19.10.1994 réglemente en tant que règlement circulation des médicaments. Il contient des dispositions concernant leur qualité, leur efficacité, leurs tests, leur approbation et leur prescription, ainsi que la responsabilité des dommages causés par les médicaments. La loi sur les médicaments stipule que seuls les médicaments efficaces et sûrs peuvent être mis sur le marché. Les réglementations relatives à la protection des sujets soumis à des essais cliniques sur les médicaments sont également prises en compte, conformément à la déclaration d'Helsinki et, dans chaque cas, également évaluées par un comité d'éthique. Des réglementations sur l'information des consommateurs sont également stipulées, par exemple sous la forme d'inserts d'emballage.
Les phases du dépistage des drogues
Avant que l'effet de nouvelles substances ne soit testé chez l'homme, des «tests précliniques» ont lieu. Vient ensuite «l'essai clinique de pré-approbation» en trois phases; la 4ème phase se déroule en tant qu '«essai clinique post-approbation».
Tests précliniques
Après la synthèse d'une nouvelle substance dans les laboratoires de chimie, la phase préclinique consiste à déterminer ses propriétés physiques et chimiques, à démontrer le principe d'action et à identifier les effets secondaires dangereux et les réactions toxiques. A cet effet, des tests sont réalisés dans des tubes à essai, sur des cultures cellulaires et dans des expérimentations animales. Les tests précliniques fournissent des informations initiales sur Mécanisme d'action, posologie, tolérabilité et sécurité de la substance. Ce n’est que si les résultats sont prometteurs que l’essai médicamenteux proprement dit chez l’homme a lieu. Dans ce contexte, «essai clinique» fait référence à l'investigation systématique d'une substance active.
Essai clinique de pré-approbation - phase 1-3.
Les résultats obtenus uniquement à partir d'expériences chimiques ou animales ne sont pas facilement transférables aux humains. Par conséquent, afin de déclarer médicaments aussi efficaces et sûrs, des études chez l'homme sont nécessaires. Ces études sont menées et documentées par des médecins selon des règles très strictes et précisément définies. Ils sont strictement contrôlés par les autorités et par des scientifiques. Les tests sont effectués sur des volontaires: d'abord sur des personnes en bonne santé, et seulement dans l'étape suivante sur des patients. Essai de phase 1: test de tolérabilité en tant qu'application initiale chez un petit nombre de volontaires sains, généralement plus jeunes ou, dans des cas exceptionnels, chez des patients sélectionnés (p. SIDA or cancer drogues). Il est utilisé pour l'évaluation préliminaire de la tolérance et de la sécurité ainsi que pour l'évaluation initiale des effets secondaires. Des doses efficaces peuvent être établies et absorption, le métabolisme et l'excrétion de la substance peuvent être déterminés. Seuls 10% environ des nouveaux médicaments montrent qu'ils sont sûrs et passent ainsi à la phase suivante. Essai de phase 2: le médicament est maintenant testé pour la première fois chez des patients atteints de la maladie en question. Les tests sont effectués sur un plus petit nombre de patients (environ 30 à 300), généralement recrutés dans les cliniques. Il existe différentes approches pour tester l'efficacité. Par exemple, un groupe de patients recevant le nouveau médicament est comparé à un groupe témoin avec la même maladie mais différent ou pas. thérapieCette phase a pour but de fournir une première évaluation de l’efficacité et de l’efficacité en particulier, ainsi que la sécurité relative et une évaluation plus approfondie des effets secondaires. Etude de phase 3: Cette phase ne suivra qu'après confirmation de l'efficacité et de la sécurité relative en phase 2. L'application est réalisée dans un grand collectif de plusieurs centaines à plusieurs milliers de personnes en cliniques et cabinets médicaux («étude multicentrique») et souvent dure plusieurs années. L'efficacité et la tolérabilité doivent être confirmées et le type, la durée et la fréquence des effets indésirables du médicament doivent être enregistrés. En outre, la mesure dans laquelle interactions avec d'autres médicaments ou des problèmes avec certaines maladies se produisent maintenant est également enregistré. Une fois que la tolérabilité, l'efficacité, la posologie et l'innocuité ont été testées et évaluées positivement après ces trois phases, une demande d'approbation en tant que médicament peut être soumise aux autorités compétentes pour la substance.
Essai clinique post-approbation - phase 4
Même après approbation, l'innocuité d'un médicament continue d'être surveillée pendant des années. Cela permet de garantir qu'aucune effets indésirables se produisent, même chez des patients qui n'avaient pas participé auparavant à des essais (par exemple, les personnes âgées ou les patients atteints de plusieurs maladies). Etude de phase 4: L'application est réalisée sur un très grand nombre de patients (jusqu'à plus de 10,000 XNUMX). Encore une fois, les patients proviennent à la fois des hôpitaux et des cabinets médicaux. Le but de cet essai est de continuer à s'assurer que le médicament est efficace et tolérable, de le caractériser précisément avec ses risques, de détecter interactions avec d'autres médicaments, ainsi que pour enregistrer et évaluer les effets secondaires rares. Même une fois ces quatre phases terminées, le nouveau médicament est observé en usage courant dans les cliniques et les cabinets de médecins. Dans ces soi-disant études observationnelles (Anwendungsbeobachtungen), d'autres résultats sont collectés et compilés.
La planification et la conduite des études
Pour que les essais cliniques soient significatifs, ils doivent être soigneusement planifiés, menés et documentés. En particulier, la comparabilité des résultats est importante. Pour y parvenir, les influences externes doivent être exclues ou normalisées. Des facteurs tels que le sexe, l'âge, la constitution, les maladies ou antécédents antérieurs et, enfin et surtout, l'attitude personnelle jouent un rôle important. Afin de minimiser ces influences, un certain nombre de possibilités existent. Cela comprend, par exemple, distribution au hasard (randomisation), le administration of placebo, études en double aveugle (rend le résultat indépendant des attentes, puisque le sujet ne sait pas à quel groupe il appartient), et autres.
Participants à l'étude
Chaque personne participant à l'étude doit donner son consentement éclairé écrit. Les informations détaillées sur le patient fournies par l'investigateur sont obligatoires pour cela. Ces informations patient comprennent les éléments suivants:
- Vue d'ensemble de l'indication, c'est-à-dire pour quelle maladie la nouvelle substance doit être utilisée.
- Une brève description de l'étude, de la substance d'essai et des investigations à effectuer.
- Indication que la substance d'essai n'est pas un médicament approuvé, mais une substance en cours de développement
- Risques potentiels pouvant être posés par la substance d'essai ou les investigations associées
- Tâches du participant à l'étude
- Référence aux tests qui seront effectués (par exemple, sang tests de dépistage du VIH).
- Référence à la probabilité du traitement auquel le patient sera affecté et comment l'attribution sera faite (dans les études avec placebo / médicaments comparatifs)
- Options de traitement alternatives au traitement de l'étude.
- Référence à l'assurance patient (adresse, numéro de téléphone de la compagnie d'assurance).
- Informations sur la protection des données, c'est-à-dire sur la manière de traiter les données personnelles du patient.
Ces informations doivent être rédigées sous une forme compréhensible par le profane. Le sujet ou le patient a le droit de retirer son consentement à l'étude à tout moment.
