Eteplirsen
Produits Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) a été approuvé aux États-Unis en 2016 (Exondys 51). Structure et propriétés Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) est un phosphorodiamidate morpholino oligomère (PMO) qui se lie sélectivement à l'exon 51 du pré-ARNm. C'est un oligomère antisens de haut poids moléculaire. La séquence est complémentaire du segment… Eteplirsen
