Tézacaftor

Produits

Tezacaftor a été approuvé aux États-Unis et dans l'UE en 2018 et dans de nombreux pays en 2019 en combinaison fixe avec ivacaftor sous forme de comprimés pelliculés (Symdeko). En 2020, une combinaison fixe avec le tezacaftor, éléxacaftoret ivacaftor a été approuvé (Trikafta).

Structure et propriétés

Tézacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g / mol) existe sous forme de blanc poudre qui est pratiquement insoluble dans d'eau. C'est un dérivé d'indole.

Effets

Tezacaftor (ATC R07AX31) facilite le traitement cellulaire et le transport du CFTR normal et mutant. Cela augmente le nombre de protéines à la surface de la cellule et améliore le transport du chlorure.

Les indications

Pour le traitement des patients avec fibrose kystique qui sont homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et ont une mutation dans le gène CFTR tel que défini dans le RCP.

Dosage

Selon le RCP. Tablettes sont pris matin et soir à 12 heures d'intervalle avec un repas contenant des graisses.

Contre-indications

  • Hypersensibilité

Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.

Interactions

Le tezacaftor est un substrat du CYP3A et correspondant interactions sont possibles.

Les effets indésirables

Le potentiel le plus courant effets indésirables inclure la rhinopharyngite, mal de tête, étourdissements, congestion des sinus et nausée. Ces déclarations sont pour le fixe-dose combinaison.