Produits
L'Agalsidase est disponible dans le commerce sous forme de préparation pour perfusion et a été approuvée dans de nombreux pays depuis 2001 et 2003, respectivement:
- Replagal : agalsidase alfa
- Fabrazyme: agalsidase bêta
Structure et propriétés
L'agalsidase est une α-galactosidase A humaine recombinante produite par des méthodes biotechnologiques. La séquence d'acides aminés est identique à l'enzyme lysosomale naturelle. Il s'agit d'un homodimère d'un poids moléculaire d'environ 100 kDa. Une sous-unité se compose de 398 acides aminés.
Effets
L'agalsidase (ATC A16AB03, ATC A16AB04) remplace l'enzyme manquante α-galactosidase A dans l'organisme et catalyse l'hydrolyse du globotriaosylcéramide (GL-3) et d'autres glycosphingolipides.
Les indications
Pour le traitement enzymatique substitutif chez les patients atteints de la maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A).
Dosage
Selon le SmPC. La médicaments sont administrés par perfusion intraveineuse.
Contre-indications
La médicaments sont contre-indiqués en cas d'hypersensibilité. Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Interactions
Combinaison avec chloroquine, amiodarone, bénoquine, ou gentamicine n'est pas indiqué car ces agents peuvent inhiber l'activité de l'α-galactosidase.
Les effets indésirables
Les effets indésirables potentiels les plus courants comprennent:
- Réactions associées à la perfusion
- Rougeurs
- Nausée
- Rigidité musculaire
- Fever
- Pain
- Fatigue
- Mal de tête
