Produits
La pegvaliase a été approuvée aux États-Unis en 2018 sous forme injectable (Palynziq). Le médicament n'est pas encore enregistré dans de nombreux pays.
Structure et propriétés
La pegvaliase est une enzyme métabolisant la phénylalanine constituée de phénylalanine recombinante ammoniac lyase conjuguée à -hydroxysuccinimide méthoxy polyéthylène glycol. Le gène de l'enzyme est dérivé de la cyanobactérie. Selon la littérature, la pégylation augmente la stabilité et réduit l'immunogénicité.
Effets
L'enzyme pegvaliase métabolise l'acide aminé phénylalanine en ammoniac et l'acide trans-cinnamique, qui sont biotransformés par le foie et excrété dans l'urine. La pegvaliase remplace l'enzyme endogène phénylalanine hydroxylase (HAP), qui est absente de la maladie.
Les indications
Pour le traitement de phénylcétonurie avec incontrôlé sang niveaux supérieurs à 600 µmol / L avec le traitement existant.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est injecté sous forme d'injection sous-cutanée.
Contre-indications
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Le plus courant possible effets indésirables inclure les réactions au site d'injection, douleurs articulaires, réactions d'hypersensibilité, mal de tête, généralisé peau réactions, prurit, nausée, douleurs abdominales, douleur oropharyngée, vomissement, tousser, diarrhéeet sensation de fatigue. Anaphylaxie est relativement courant.
