Produits
Patisiran est commercialisé sous forme de concentré pour la préparation d'une [solution pour perfusion> perfusion] (Onpattro). Il a été approuvé aux États-Unis et dans l'UE en 2018 et dans de nombreux pays en 2019.
Structure et propriétés
Le patisiran appartient au petit groupe des ARN interférents (ARNsi) médicaments. C'est un petit acide ribonucléique bicaténaire. L'ingrédient actif est présent dans le médicament sous forme de patisiran sodium. Le patisiran est contenu dans une nanoparticule lipidique pour assurer l'absorption (la livraison) dans foie cellules.
Effets
Patisiran (ATC N07XX12) réduit la protéine TTR naturelle et mutante (transthyrétine) dans foie cellules. Les mutations de ce gène sont à l'origine d'un mauvais repliement de la protéine et déclenchent l'amylose héréditaire de la transthyrétine. Les effets sont dus à ce que l'on appelle l'interférence ARN (ARNi). Le patisiran entraîne une dégradation catalytique de l'ARNm de TTR, qui inhibe la synthèse des protéines. Il se lie à une région conservée dans la région non traduite de l'ARNm. La demi-vie moyenne est d'environ 3.2 jours.
Les indications
Pour le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes de stade 1 ou 2 polyneuropathie.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est administré en perfusion intraveineuse toutes les trois semaines.
Contre-indications
- Hypersensibilité sévère
Toutes les précautions peuvent être trouvées sur l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Le potentiel le plus courant effets indésirables comprennent un œdème périphérique et des réactions liées à la perfusion.
