Cible thérapeutique
Prévention des hémorragies ou séquelles.
Recommandations thérapeutiques
Les formes suivantes de thérapie de substitution ou de thérapie sont distinguées:
- À la demande (= thérapie au besoin; «substitution à la demande»):
- La substitution est toujours basée sur la symptomatologie.
- Des doses multiples sont souvent nécessaires en cas de saignement menaçant.
- Traitement continu de prévention des saignements:
- Les enfants atteints de hémophilie; début au plus tard après une hémorragie.
- Adultes présentant des saignements articulaires récurrents (récurrents) à risque de lésions irréversibles; stress physique / psychologique; mesures de réhabilitation; processus de guérison postopératoire
- Thérapie aiguë pour la prévention des saignements
- Avant une intervention chirurgicale majeure, l'activité des facteurs doit être augmentée à 100%
- Avant les petites opérations, il suffit d'augmenter les facteurs à 50%
- Traitement de l'hémophilie inhibitrice:
- Traitement symptomatique de l'hémorragie
- Causal: élimination des corps inhibiteurs par immunotolérance (induction d'immunotolérance).
Une heure après la substitution, une mesure de l'activité des facteurs doit être effectuée. 100% d'activité (ou 1 UI) est l'activité contenue dans un millilitre de plasma normal.
Durée de la perfusion
Une perfusion continue peut conduire à une réduction du total dose, mais aussi à la formation d'inhibiteurs.
Instructions de base
- Les enfants ont généralement besoin de doses plus élevées
- La taille de la zone de la plaie détermine le niveau de dose, tout comme la progression de la cicatrisation de la plaie
- Mise en garde. L'acide acétylsalicylique (ASA) est contre-indiqué chez les patients hémophilie.
- Voir également sous «En savoir plus .. »
Effets secondaires possibles des concentrés de facteur:
- Réactions allérgiques
- Rarement, effets secondaires thromboemboliques (principalement locaux)
- Risque d'infection (va Hépatite A, B, C, VIH) presque exclus.
Notes complémentaires
- La Commission européenne a approuvé AFSTYLA (également connu sous le nom de rVIII-SingleChain), il s'agit d'un facteur VIII recombinant à chaîne unique, pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez hémophilie A.
- Après plusieurs années de substitution thérapie avec le facteur VIII, environ 30% des patients atteints d'hémophilie A développent des anticorps. Ces patients pourraient être protégés des saignements par l'anticorps bispécifique émicizumab, qui remplace la fonction du facteur VIII de coagulation manquant en se liant aux facteurs de coagulation IX et X. L'anticorps s'est avéré efficace pour prévenir les saignements. C'était un essai de phase III.
- Émicizumab est devenu disponible sur le marché allemand des médicaments le 1er avril 2018.
- Étude HAVEN 3:Émicizumab contrôle des saignements significativement optimisé par rapport à la prophylaxie standard par facteur VIII chez les patients de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A sévère sans inhibiteur du facteur VIII.Prophylaxie hebdomadaire avec emicizumab (1.5 mg par kilogramme de poids corporel) par injection sous-cutanée.
- Pour la première fois, gène thérapie s'est avérée efficace sur une longue période (étude de phase I / II). Il a été atteint en permanence une activité FIX élevée de plus de 30 pour cent en moyenne, de sorte qu'il n'y a plus d'hémorragie spontanée.
- Un seul traitement utilisant un adénovirus qui dépose la bonne version du F8 gène in foie les cellules ont empêché les patients de saignements sévères au cours de trois ans; facteur prophylactique-8 infusions ont été largement évités; la formation d'anticorps n'a pas été observée à ce jour; et aucune lésion hépatique grave n'est survenue.
