Produits
L'élosulfase alfa a été approuvée dans l'UE et aux États-Unis en 2014 et dans de nombreux pays en 2016 en tant que concentré pour la préparation d'une solution pour perfusion (Vimizim).
Structure et propriétés
L'élosulfase alfa est la forme recombinante de l'enzyme humaine -acétylgalactosamine-6-sulfatase. Il est produit par des méthodes biotechnologiques.
Effets
L'élosulfase alfa (ATC A16AB12) remplace l'enzyme active absente ou réduite -acétylgalactosamine-6-sulfatase. Cette enzyme lysosomale est impliquée dans la dégradation métabolique des glycosaminoglycanes kératane sulfate et chondroïtine-6-sulfate.
Les indications
Pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IVA (syndrome de Morquio A, MPS IVA).
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est généralement administré en perfusion intraveineuse une fois par semaine.
Contre-indications
- Hypersensibilité
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Les effets indésirables
Le plus courant possible effets indésirables comprendre mal de tête, nausée, vomissement, indigestions, fièvre, frissons, douleur musculaire, dyspnée et douleurs abdominales. Ce sont principalement des réactions liées à la perfusion qui surviennent après administration.
