Dans le processus antisens, les oligonucléotides antisens (court monocaténaire ribonucléique non codant des acides) sont introduits dans la cellule principalement par le biais de liposomes (vésicules souvent constituées de Phospholipides). Dans ce processus, l'ARNm est dégradé en peu de temps.
Une introduction de noyau cellulaire d'un gène le codage de l'ARNm au moyen de vecteurs (plasmide modifié (anneau d'ADN) d'une bactérie) est le plus efficace - la synthèse de l'ARN antisens se déroule de cette manière en continu.
L'ADN viral proprement dit a été modifié de telle manière qu'aucune réplication (duplication) ni transcription (synthèse d'ARN utilisant l'ADN comme matrice) des gènes viraux ne se produit.
En formant Hydrogénation liaisons, l'oligonucléotide antisens se lie au (pré) -ARNm complémentaire.
Trois scénarios peuvent se produire:
- L'oligonucléotide antisens ajouté est médié par la ribonucléase H. Dans ce cas, le (pré) -ARNm est coupé (ie, dégradation -> perte de fonction de l'ARNm). Une traduction de l'ARNm en protéine échoue donc.
- Après la liaison à l'ARNm, un soi-disant empêchement stérique se produit. Ie attachement de cellulaire protéines - notamment Ribosomes - n'est donc plus possible. La traduction en protéine n'est donc pas non plus possible.
- Influence sur l'épissage (processus de modification par le soi-disant spliceosome (construction de cinq ARN non codants différents appelés snRNA, auxquels protéines sont liés dans chaque cas) dans le cadre du traitement de l'ARN ((pré) -ARNm en ARNm). D'autres mécanismes d'épissage (par exemple l'intron n'est pas épissé ou l'exon est épissé) peuvent être contournés et les exons peuvent être coupés (= saut d'exon; les exons sont normalement laissés dans l'ARNm). L'oligonucléotide antisens empêche l'élimination de l'exon qui est essentiel à la fonction de la protéine.Dans d'autres cas, pour corriger partiellement les mutations de Raster shift (suppression ou insertion, de sorte que l'ADN ait désormais des triplets de bases fondamentalement différents, ce qui modifie considérablement le structure de la protéine), l'ARN antisens peut également provoquer la coupure de certains segments d'ARN autrement non épissés. Malgré ainsi discrètement tronquée, la protéine a été «réinitialisée» du site d'élimination au cadre de lecture de l'ARNm à un état non pathologique.
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Un recours à la procédure existe depuis 2017 en Allemagne pour le thérapie of atrophie musculaire spinale (SMA), agissant sur l'épissure.
Aux États-Unis, la procédure est également utilisée (également avec action d'épissage) pour certaines formes de type Duchenne dystrophie musculaire.
Par souci d'exhaustivité, la procédure d'insertion d'un nouveau gène seront discutés: Au moyen d'un vecteur, un gène non présent dans l'ADN est introduit dans le noyau de la cellule. Cela code généralement pour une protéine dont gène une mutation était présente chez le patient et ne pouvait pas remplir la fonction «souhaitée». En 2019, cette procédure a été approuvée aux États-Unis pour le traitement des atrophie musculaire spinale.
