Produits
La sebelipase alfa a été approuvée dans l'UE et aux États-Unis en 2015 et dans de nombreux pays en 2016 en tant que concentré pour la préparation d'une solution pour perfusion (Kanuma).
Structure et propriétés
La sébelipase alfa est un acide lysosomal humain recombinant lipase (rhLAL) avec la même séquence d'acides aminés que l'enzyme endogène. La protéine est produite par des méthodes biotechnologiques.
Effets
La sébelipase alfa (ATC A16AB14) remplace l'enzyme acide lysosomale manquante ou insuffisamment active lipase dans le corps. C'est une thérapie de remplacement enzymatique. La sébelipase alfa est absorbée dans les lysosomes et réduit l'accumulation de lipides par hydrolyse cholestérol esters et triglycérides pour Les acides gras, cholestérol et glycérol. La thérapie abaisse foie teneur en lipides et a un effet hypolipidémiant.
Les indications
Pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients atteints d'acide lysosomal lipase (LAL) carence.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse.
Contre-indications
- Réactions d'hypersensibilité potentiellement mortelles.
Pour connaître toutes les précautions, consultez l'étiquette du médicament.
Interactions
Aucune information n'est disponible.
Les effets indésirables
L'effet indésirable le plus grave possible est anaphylaxie.
