Produits
Voretigenneparvovec a été approuvé aux États-Unis en 2017, dans l'UE en 2018 et dans de nombreux pays en 2020 en tant que concentré et solvant pour la préparation d'une solution injectable (Luxturna).
Structure et propriétés
Voretigenneparvovec est la capside d'un vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 (AAV2). Il contient l'ADNc du pigment rétinien humain épithélium-protéine spécifique de 65 kDa (hRPE65).
Effets
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) est un médicament de thérapie génique. Le médicament fournit aux cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes une copie du gène (ADNc) codant pour le pigment rétinien humain épithélium-protéine spécifique de 65 kilodaltons (RPE65). L'ADNc n'est pas incorporé dans le génome de la cellule hôte. Il reste en dehors de la chromosomes dans le noyau.
Les indications
Pour le traitement des patients présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire basée sur des mutations bialléliques prouvées RPE65 qui ont suffisamment de cellules rétiniennes viables.
Dosage
Selon le SmPC. Le médicament est injecté dans l'espace sous-rétinien. Il ne doit pas être administré par voie intravitréenne.
Contre-indications
- Hypersensibilité
- Infection oculaire ou périoculaire
- Inflammation intraoculaire active
Reportez-vous à l'étiquette du médicament pour connaître toutes les précautions.
Les effets indésirables
Les effets indésirables possibles les plus courants comprennent les effets secondaires oculaires locaux:
- Rougeur conjonctivale, inflammation oculaire, irritation de l'oeil, douleur oculaire.
- Cataracte
- Augmentation de la pression intraoculaire
- Déchirure rétinienne
- Dent cornéenne
- Trou maculaire, maculopathie
- Dépôts sous-rétiniens
