Maladie de Huntington: traitement médicamenteux

Cible thérapeutique

  • Soulagement des symptômes

Recommandations thérapeutiques

Notes complémentaires

  • Dans un premier essai clinique chez l'homme (étude de phase I), un médicament antisens a montré qu'il pouvait diminuer la protéine causant la maladie dans le LCR. le thérapie impliqué intrathécal injections d'un oligonucléotide capable de se lier et de détruire l'ARN messager des hunttingens. Le critère d'évaluation principal de l'étude était la sécurité. Aucune complication grave n'est survenue et aucun des patients n'a interrompu le traitement prématurément. Pendant ce temps, un essai de phase III a commencé.

Remarque: lettre rouge (AkdÄ Drug Safety Mail): contre-indications, avertissements et mesures pour éviter l'exposition au valproate pendant la grossesse:

  • Chez les filles et les femmes en âge de procréer, le valproate ne doit être utilisé que si les autres traitements ne sont pas efficaces ou ne sont pas tolérés.
  • Le valproate est contre-indiqué chez les femmes en âge de procréer sauf si le grossesse programme de prévention est suivi.
  • Le valproate est contre-indiqué dans épilepsie pendant grossesse à moins qu'aucune alternative appropriée ne soit disponible.
  • Le valproate est contre-indiqué pendant grossesse pour le trouble bipolaire et migraine prophylaxie.