Maladie drépanocytaire (anémie falciforme): thérapie

Mesures préventives générales pour se protéger contre la crise drépanocytaire

  • Éviter de
    • Dessicose (déshydratation)
    • Infections
    • Hypothermie
    • Oxygène conditions de carence - altitude à partir de 2,000 XNUMX m; vols.
  • Nicotine restriction (s'abstenir de tabac utilisation).
  • Restriction d'alcool (abstention d'alcool)
  • Examen de la médication permanente en raison de l'effet possible sur la maladie existante.

Autre mesure prophylactique

Mesures thérapeutiques générales

  • Saignement - indiqué en cas de viscosité sanguine élevée (viscosité du sang) associée à des crises douloureuses fréquentes

Thérapie causale

  • Greffe de cellules souches allogéniques (plus précisément, greffe de cellules souches hématopoïétiques; GCSH; greffe de cellules souches sanguines) - transfert de cellules souches d'un individu de la même espèce avec une génétique différente (donneur de la famille):
    • Chez les enfants de moins de 16 ans, cellule souche allogénique complète thérapie est maintenant le but. La plupart des patients peuvent même arrêter immunosuppresseurs (médicaments qui réduisent système immunitaire fonctions) après un certain temps sans la redoutée réaction du greffon contre l'hôte (greffon-hôte).
    • Pour les patients âgés, le concept de «mini» greffe de cellules souches a été développé. En conséquence, ces patients ont alors à la fois érythrocytes (rouge sang cellules) qui sont sujettes à la formation de drépanocytose en raison du défaut génétique et en bonne santé érythrocytes. Le succès thérapeutique se manifeste par l'augmentation du nombre de patients hémoglobine (bien au-delà de 10 g / dl). L'inconvénient de cette forme de thérapie est-ce que les patients doivent prendre immunosuppresseurs.
  • Gène thérapie: infection des cellules souches hématopoïétiques par un virus (lentivirus) qui a déposé l'information génétique pour une version correcte du gène dans les cellules; préparation du patient avec l'alkylane busulfan; le patient traité - maintenant âgé de 15 ans - est resté sans autre crise drépanocytaire pendant 15 mois.

Vaccinations

Les vaccinations suivantes sont conseillées: