Produits
Thérapeutique protéines sont généralement administrés sous forme de préparations pour injection et perfusion et doivent être conservés au réfrigérateur. La première protéine recombinante à être approuvée a été insuline humaine en 1982. Certains protéines, par exemple, sont également disponibles en comprimés, en gélules et poudre forme et peut être stocké à température ambiante, comme lactase pour le traitement de lactose intolérance et autres enzymes digestives.
Structure et propriétés
Protéines sont des macromolécules à haut poids moléculaire masse, composé principalement de acides aminés. Ils sont formés exclusivement par des organismes vivants dans la nature et sont l'un des composants de base de toute vie sur Terre (biomolécules). Les protéines naturelles se composent des 22 différents acides aminés, chacun contenant à la fois un groupe amino et un acide carboxylique dans la molécule. Chaque acide aminé peut se lier à deux autres via des liaisons peptidiques (amides, -CO-NH-). De longues chaînes se forment. Une telle séquence s'appelle une séquence. Les chaînes s'organisent en une forme tridimensionnelle. Chaînes plus courtes avec moins de 50 acides aminés sont appelés peptides. Les protéines appartiennent au groupe des biologiques. Ils ont été initialement isolés comme médicaments à partir de sources naturelles telles que les organes. Depuis le développement de la technologie de l'ADN recombinant dans les années 1970, ils peuvent être produits à l'aide de méthodes biotechnologiques. Aujourd'hui, des protéines artificielles ou modifiées aux propriétés pharmacologiques et pharmacocinétiques modifiées peuvent également être produites. Génétiquement modifié les bactéries, des champignons et des cellules d'origine animale ou humaine, entre autres, sont utilisés pour la production. D'autres éléments structurels tels que les polyéthylène glycols (PEG) sont également insérés dans le processus. De nombreuses protéines contiennent des résidus de sucre. La glycosylation se produit seulement après la traduction dans l'appareil de Golgi et le réticulum endoplasmique et peut être nécessaire pour l'activité thérapeutique. Il est à noter que les protéines issues de systèmes d'expression bactériens tels que ne sont pas glycosylées.
Effets
Une application classique importante des protéines thérapeutiques est la thérapie de substitution. le médicaments sont ajoutés au corps pour compenser la formation insuffisante ou l'absence d'une protéine naturelle. Anticorps monoclonaux sont caractérisés par une liaison spécifique et de haute affinité à une cible moléculaire. Un commun Mécanisme d'action est l'inactivation de la cible médicamenteuse. Anticorps peut également induire une transduction de signal ou une destruction cellulaire. Enzymes sont des biocatalyseurs qui facilitent la décomposition ou la dégradation de substances. Vaccins sont des composants d'agents pathogènes qui déclenchent une réponse immunitaire et conduisent à une immunité contre les maladies infectieuses. Les faux récepteurs, par exemple, se lient à des substances endogènes ou étrangères, inhibant leurs effets.
Domaines d'application
Les protéines thérapeutiques sont largement utilisées en médecine à des fins diagnostiques, prophylactiques et thérapeutiques. médicaments basés sur eux sont approuvés chaque année. Les indications comprennent, par exemple, asthme, la dermatite atopique, migraine, cancer, la sclérose en plaques, l'ostéoporose, les maladies métaboliques telles que diabète, hyperlipidémieet goutte, maladies héréditaires, hémophilie, et les maladies infectieuses, pour ne citer qu'une petite sélection.
Ingrédients actifs
Exemples :
- Anticorps monoclonaux tel que adalimumab et trastuzumab.
- Enzymes telles que la lactase et la rasburicase
- Récepteurs et protéines de fusion telles que abatacept et etanercept.
- Vaccins tels que le vaccin contre la grippe
- Facteurs de coagulation sanguine tels que le facteur VIII ou le facteur IX
- Hormones tel que insulines, Somatropine, gonadotrophines.
- Cytokines, interférons
- Toxines: toxine botulique
- Allergènes
Dosage
Selon les informations sur le produit. Les protéines thérapeutiques sont le plus souvent injectées par voie parentérale en injection ou en perfusion car elles sont dégradées dans le tube digestif et ne sont donc pas adaptées à une administration perorale. Cependant, des recherches sont menées sur des protéines disponibles par voie orale et l'insuline inhalable est disponible dans le commerce. Les protéines ont souvent une longue demi-vie et un intervalle de dosage proportionnellement long. Pour les protéines à courte durée d'action, une extension peut être obtenue par des modifications structurelles telles que la pégylation. Rarement, des protéines thérapeutiques peuvent également être prises par voie orale - par exemple, des enzymes digestives.
Abus
Comme d'autres agents, certaines protéines thérapeutiques peuvent être mal utilisées, comme l'érythropoïétine recombinante (OEB) comme un dopage agent dans le sport.
Contre-indications
Les précautions complètes peuvent être trouvées dans l'étiquetage des médicaments pour chaque produit.
Interactions
Les protéines ont généralement un potentiel d'interaction relativement faible. Il est également avantageux qu'il s'agisse de produits endogènes et qu'aucun métabolite toxique ne se forme lors de la dégradation.
Les effets indésirables
Protéines administration peut conduire au développement de autoanticorps dirigés contre les agents thérapeutiques, inversant leur effet. L'immunogénicité peut provoquer des réactions allergiques allant jusqu'à anaphylaxie. Les protéines sont très sensibles aux influences environnementales et en raison du processus de fabrication complexe, ce sont généralement des produits coûteux. Biosimilaires, ou copieurs des produits de biologiques, sont un peu moins chers.
